Premieră senzațională în medicină! Oamenii de știință au reuțit să editeze ADN-ul direct în corpul unui pacient, în încercarea de a vindeca o tulburare genetică prin schimbarea permanentă a genomului corespunzător. Știrea, publicata miercuri de Associated Press, reprezintă un reper major în domeniul stiinței, informează Gizmodo.
Terapiile prin modificare genetică au făcut progrese în ultima vreme, însă majoritatea procedurilor s-au bazat pe manipularea ADN-ului în laborator urmată de transfuzia în corpul pacientului a celulelor corectate.
Cu toate că o astfel de abordare nu prezintă efecte nedorite înainte de transfuzie, metoda limitează tratamentul doar la o serie de afecțiuni, precum leucemiile.
Revenind la premiera genetică anunțată, pacientului Brian Madeaux (44 ani), i-a fost conectat un dispozitiv intravenos care a transportat în organism miliarde de copii ale unei gene cu rol de corecție, alături de un instrument genetic conceput special pentru a tăia și înlocui gena afectată în ADN-ul său.
Acesta suferă de o boală metabolică numită sindromul Hunter, caracterizată prin lipsa unei enzime ce descompune carbohidrații. Dacă procedura va fi realizată cu succes, gena corectivă se va deplasa la ficat, unde proteinele și zincul conținute de instrumentul introdus vor înlocui gena ce cauzează afecțiunea cu cea concepută special pentru a-i ajuta organismul să producă enzima de digestie.